制药业的「GPT 时刻」

摘要： 正所谓一代版本一代神，每一次技术变革都有新势力随之崛起。AI制药领域同样如此，技术迭代带来的是与之最适配的企业崛起，并获得产业界的大额订单和合作，为投资人带来丰厚回报。近年来，以G...

正所谓一代版本一代神，每一次技术变革都有新势力随之崛起。

AI制药领域同样如此，技术迭代带来的是与之最适配的企业崛起，并获得产业界的大额订单和合作，为投资人带来丰厚回报。

近年来，以GPT为代表的大语言模型的兴起，标志着AI领域的又一次变革，展示出更加强大的理解、推理和生成能力，为决策支持、工程优化和智能交互等应用开辟了新的可能性。

经过微调和定制化的大语言模型将显著简化制药行业的诸多环节，包括医学文献撰写、临床试验方案开发以及生物统计分析等领域。

当前，药物研发流程中仍存在大量依赖人工操作、耗时且成本高昂的环节，在AI的加持下，这些工作有望实现高效自动化转型。

制药业正站在新的技术起点上，而Formation Bio以其独特的AI驱动药物开发模式，给出了一个*参考价值的行业样本。

不同于大多数AI制药公司将精力集中于药物研发的早期阶段，Formation Bio通过将人工智能集成到药物研发的每个环节，重新定义生物科技企业的运行方式。

去年6月，Formation Bio完成3.72亿美元的D轮融资，此次融资由a16z领投，赛诺菲、红杉资本、Thrive Capital等跟投。

5个月后，OpenAI、赛诺菲和Formation Bio推出*合作成果——用于优化临床试验患者招募的AI工具Muse，赛诺菲将其运用于多发性硬化症的III期临床试验之中。

正如公司创始人所说：“我们正在为制药企业开创一种全新范式——在这里，人工智能不仅是工具，更是企业运营与创新文化的基石。”

临床试验，AI的下一个爆发点

在药物研发早期阶段，AI已深度渗透至靶点识别、虚拟筛选、ADMET预测等环节，然而在临床试验阶段，其应用价值仍有待充分挖掘。

众所周知，临床阶段才是真正的药物杀手，成功率仅10%，也是药物开发流程中最为耗时、耗力、耗资的阶段：临床试验环节在整个研发周期中费用占比约80%。

一个标准的临床试验分为四个步骤：选择试验地点——招募参与者——监测临床反应——分析数据以验证药物是否有效。

过去40年中，开发一种药物的成本显著增加，临床试验时间增加了2倍。如今，二期临床试验可能花费2000万美元至5000万美元，三期临床试验可能花费1亿美元以上。

高效的临床试验至关重要，不仅能显著缩短研发周期、降低开发成本，更能延长药物专利保护期的商业化时间窗口，从而*化创新药物的经济价值。

图：AI在临床试验中的应用

而AI可以应用于临床试验的全流程：从试验设计阶段（智能队列筛选/方案优化）、试验启动阶段（电子知情同意/自动化文书）、试验运行阶段（可穿戴设备实时监测/智能用药提醒）到研究收尾阶段（AI报告生成/数据清洗）。

Formation Bio的三次进化

出于加速临床开发的初衷，Benjamine Liu与Linhao Zhang两位华人于2016年创立了TrialSpark（后更名为Formation Bio）。

成立之初，公司专注于构建临床试验技术工具，包括数字患者招募和站点管理的软件和平台。

Formation Bio的平台将试验的前端（招募、电子知情同意、电子资源）与后端（数据管理、监控和生物统计）相整合，以消除孤立的研究数据，使临床试验时间缩短了50%。

2019年，Formation Bio与辉瑞签署了多年合作协议，两家公司利用汇总数据来识别拥有大量患者的地理集，从而确定潜在的临床试验地点以及开展试验所需的相应培训，领域包括白癜风、特应性皮炎、脱发和牛皮癣方面的研究。

随后，Formation Bio发展成为一家CRO，利用其内部平台为客户运行端到端的试验。

2021年，Formation Bio与赛诺菲达成合作，双方共同开展慢性阻塞性肺病(COPD)的临床试验，Formation Bio负责加速研究启动、患者招募入组和最终数据获取。

目前，公司已经支持了十余个治疗领域的300多项临床试验，通过了解药物开发的细节，改善技术平台、团队建设和运营流程。

而除了支持其他公司执行试验外，近年来Formation Bio还通过内部开发、合资企业和NewCo等方式获得授权并共同开发药物项目。

这样的模式让人联想到Roivant Sciences，这家公司收购药物资产并重新开发，凭借RVT-3101这款药物，Roivant在一年时间内以5000万美元本金收获了53亿美元的回报。

而Formation Bio创始人Benjamine Liu表示，公司旨在成为下一个Roivant——甚至更多。

为此，Formation Bio于2021年融资1.56亿美元，本轮融资由Sam Altman等领投，红杉资本、Thrive Capital、Casdin Capital等机构参投，这使得公司估值超过10亿美元，正式迈入独角兽行列。

据悉，这1.56;亿美元融资，超过1.2亿美元将用于收购生物制剂和小分子药物。

Formation Bio从Asana BioSciences和德国默克购入了三条临床管线，包括用于治疗慢性手湿疹的SYK/JAK抑制剂gusacitinib、治疗特应性皮炎造成的瘙痒的钠通道阻断剂ASN008以及治疗膝关节骨关节炎的FGF18药物sprifermin。

公司敢于收购药物资产并开发的底气，源自其药物开发经验丰富的团队，其成员累计参与75多项监管提交和45款获批药物。

牵手OpenAI、赛诺菲，打开想象空间

去年5月，赛诺菲、Formation Bio;和OpenAI达成重要合作，共同开发贯穿药物开发全生命周期的定制化、专用解决方案，成为业内首次此类合作。

此次合作具有里程碑意义，三方优势互补，有望开创药物研发的新模式：

赛诺菲作为全球*的制药巨头，将贡献其积累数十年的药物研发数据，为AI训练提供高质量的专有语料库

Formation Bio凭借其覆盖广泛的医院合作网络和专家资源，提供更专业的临床数据处理能力和工程调优经验，确保AI模型在临床场景中的精准部署

OpenAI作为大语言模型的*，将提供尖端AI能力支持，包括模型微调能力、深度AI专业知识等

去年11月，Formation Bio、OpenAI和赛诺菲联合推出了*款合作成果——优化临床试验患者招募的AI工具Muse。

患者招募是临床开发中至关重要但往往缓慢且昂贵的环节，据估计，仅有不到10%的患者参与临床试验，低参与率导致的延误直接影响新药的开发速度。

Muse;是制药行业*此类AI应用，旨在分析广泛的科学文献、现实世界证据和关于疾病及患者群体的独特见解，提供全面的研究和患者招募策略的快速制定，将传统耗时数月的流程缩短到几分钟。

Muse 的工作步骤分为：首先，它对疾病、患者人口统计学和竞争格局进行深入研究。然后，它确定*患者群体和招募策略，以包括治疗领域的多样化人群。最后，Muse;自动生成高质量的招募材料和预筛选问卷，针对特定的患者亚群，并适用于各种渠道、语言和风格。

据悉，Muse;还包括一个Agent组件，该Agent结合了机构审查委员会（IRB）和监管指南，旨在自动生成考虑*合规实践的高质量材料，可以有效降低监管方面的风险。

目前，赛诺菲和;Formation Bio;都计划在即将进行的临床试验中实施;Muse，赛诺菲将在多发性硬化症（MS）的3期研究中使用该工具。

展望未来，公司设置了短期、中期和长期三个目标。

短期内，Formation Bio将专注于自动化工作流，例如为临床试验的特定群体制作定制化问卷，或快速使用人工智能生成相关报告等。

中期来看，公司希望构建“AI研发科学家”，能够为药物开发团队提供决策支持，并最终引导高质量的研发策略。

在更长远的将来，公司的愿景是建立AI模型，以更好地预测毒性、耐受性等指标，甚至是预测疗效。